Innovación, inclusión y acceso: claves para avanzar en la atención de las enfermedades raras. El arte de disfrutar con estilo y sentido.

Susana Sánchez Segura

En México, más de ocho millones de personas viven con una enfermedad rara, padecimientos que pueden tardar hasta ocho años en diagnosticarse y que afectan principalmente a niños.

Para visibilizar sus retos y promover soluciones, la Cámara Nacional de la Industria Farmacéutica (CANIFARMA) y HS Estudios Farmacoeconómicos realizaron el foro “Enfermedades Raras: Una Perspectiva de 360°”, un espacio de diálogo entre expertos clínicos, economistas de la salud y representantes institucionales enfocado en impulsar propuestas que equilibren innovación, equidad e inclusión.

Durante el encuentro, la Dra. Esther Lieberman, especialista en genética humana, subrayó la necesidad de fortalecer el diagnóstico temprano, mientras que el Mtro. Herman Soto Molina, director de HS Estudios Farmacoeconómicos, destacó que las evaluaciones económicas en enfermedades raras deben considerar criterios diferentes a los tradicionales para garantizar un acceso equitativo a terapias huérfanas.

La conferencia magistral del Dr. Álvaro Hidalgo Vega, presidente de la Fundación Weber, abordó modelos internacionales de acceso y financiación de medicamentos huérfanos, enfatizando la importancia de incorporar el valor social de la innovación en las decisiones de cobertura y explorar esquemas alternativos como el pago por resultados o los acuerdos de reembolso condicionados.

“La toma de decisiones sobre medicamentos para enfermedades huérfanas requiere una visión integral que considere el impacto clínico, económico y social; cuando sumamos a todos los pacientes, ya no es un grupo pequeño”, señaló.

En la mesa de cierre, especialistas coincidieron en que un diagnóstico oportuno y el acceso temprano a tratamientos pueden modificar de forma significativa la historia natural de estas enfermedades, reiterando que la equidad debe ser el eje para el desarrollo de políticas públicas en salud.

El foro concluyó con un llamado a consolidar un marco institucional que promueva la colaboración entre autoridades, academia, industria y sociedad civil para garantizar que la innovación llegue efectivamente a quienes más la necesitan. Deseamos que así suceda para el bienestar de la población de pacientes con enfermedades raras.